摘要
阿尔茨海默病（AD）是一种以认知功能逐渐衰退为特征的神经退行性疾病，目前尚无有效治愈手段，因此开发新型抗AD药物具有重要意义本研究旨在探索基于多靶点调控策略的新型抗AD药物研发路径通过整合计算化学、分子生物学及药理学方法，筛选并优化了一系列针对β-淀粉样蛋白沉积、Tau蛋白过度磷酸化以及神经炎症等关键病理机制的小分子化合物体外实验表明，候选化合物可显著抑制Aβ42纤维形成，并降低Tau蛋白的异常磷酸化水平此外，在APP/PS1转基因小鼠模型中，部分化合物表现出改善认知功能和减少脑内病理斑块的作用研究创新性地提出了一种结合人工智能辅助设计与多维度生物验证的高效研发模式，为抗AD药物的精准设计提供了新思路结果表明，该策略能够显著提高先导化合物的发现效率，为未来临床转化奠定了坚实基础关键词：阿尔茨海默病；多靶点调控；β-淀粉样蛋白；Tau蛋白磷酸化；人工智能辅助设计
目录
摘要 1
引言 2
1阿尔茨海默病药物研发背景 2
1.1疾病机制概述 2
1.2当前治疗局限性分析 3
1.3新型药物研发需求 3
2药物靶点选择策略 4
2.1关键病理靶点识别 4
2.2多靶点协同作用研究 4
2.3靶点验证与优化方法 5
3药物设计与筛选技术 5
3.1基于结构的药物设计 5
3.2高通量筛选技术应用 6
3.3人工智能辅助药物开发 6
4临床前与临床试验策略 7
4.1动物模型构建与评价 7
4.2毒理学与安全性评估 7
4.3临床试验设计与实施 8
结论 9
参考文献 10
致谢 11
